Gestazione lunga, ma non quanto si poteva temere, per il regolamento comunitario sui farmaci per uso pediatrico. Partita nel 2004, con una proposta della Commissione, la vicenda si conclude nei giorni scorsi con la seconda lettura da parte del Parlamento europeo. Di conseguenza, dovrebbe ora essere una realtà l’insieme delle norme che, nell’intenzione del legislatore, dovrebbe favorire la sperimentazione sulla popolazione pediatrica. Storicamente si tratta di uno dei lati deboli della ricerca farmacologica, soprattutto per una serie di difficoltà sul piano economico. La popolazione di potenziali consumatori, per cominciare, è esigua rispetto a quella adulta, e condurre trial clinici in condizioni di sicurezza è abbastanza arduo. Fatto sta che a oggi più della metà delle prescrizioni di farmaci a bambini è fatta “off-label”, cioè in assenza di indicazioni, con tutti i pericoli del caso. Il nuovo regolamento vuole migliorare la situazione agendo su due fronti. Il primo è agevolare la ricerca, per esempio predisponendo la presentazione in anticipo del piano di ricerca sulla popolazione pediatrica. Inoltre, lo studio su bambini, e il raggiungimento dei risultati, può essere sganciato dalla sperimentazione sull’adulto e dell’eventuale autorizzazione all’immissione in commercio. In definitiva, è possibile procedere su due binari paralleli.

Il secondo piano di interventi prevede incentivi alla sperimentazione pediatrica. Per tutti farmaci che presenteranno questo requisito è prevista un’estensione di 6 mesi dell’SPC (Supplementary Protection Certificate), cioè l’allungamento della copertura brevettuale. Il beneficio, però, viene accordato solo a patto che sia completato il piano di sperimentazione e che il medicinale sia registrato in tutti paesi membri, questo per evitare che all’estensione del brevetto, che vale erga omnes, corrispondano benefici solo per i bambini dei paesi in cui il farmaco è in vendita con l’indicazione. Va altresì sottolineato che per ottenere l’estensione non è necessario che la sperimentazione pediatrica abbia esito positivo, ma basta che sia stata condotta secondo i piani. Infatti, anche il sapere che un farmaco non è efficace, o sicuro, o tutte e due, nei bambini è un’informazione importante e, a oggi, non disponibile per moltissime sostanze.

Nel caso dei farmaci orfani, per i quali l’UE prevede un’esclusiva di mercato di 10 anni, la presenza di studi sulla popolazione pediatrica garantirà altri due anni di esclusiva.
Infine, sempre per quanto riguarda gli incentivi, nasce la PUMA (Pediatric Use Marketing Authorization) che si rivolge ai farmaci con brevetto scaduto. I produttori che presenteranno studi sull’impiego in teà pediatrica (in questo caso, con esito positivo), godranno di 10 anni di copertura brevettuale limitata all’indicazione nei bambini e potranno mantenere il nome della specialità corrispondente per gli adulti, prevedendo però l’apposizione di una P. In questo modo potranno anche capitalizzare il brand costruito in precedenza. Anche le case produttrici di generici potranno chiedere una PUMA, e godranno anche di alcune semplificazioni nella raccolta dei dati necessari alla richiesta.