Per garantire la diffusione in tempi ragionevoli di soluzioni terapeutiche innovative a costo ridotto occorre cercare un equilibrio flessibile capace di coniugare al meglio sicurezza e flessibilità: è questo il messaggio lanciato da un'analisi pubblicata dal British Journal of Clinical Pharmacology, accompagnata da un editoriale affidato a Natalie Richards e Ian Hudson, specialisti inglesi della Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency di Londra. Lo spunto di partenza è offerto dall'analisi curata da Bernd Jilma e colleghi della Facoltà di Medicina dell'Università di Vienna, che si sono concentrati sulla recente vicenda dei biosimilari, alternativa meno costosa rispetto ai farmaci biologici (molecole complesse in genere derivate da materiali biologici umani o animali), che come nel caso dei farmaci generici diventa sfruttabile commercialmente alla scadenza del brevetto. In Europa, il primo prodotto biosimilare approvato dalla European Medicines Agency (Ema) fu Omnitrope di Sandoz, esattamente dieci anni fa: da allora il numero dei biosimilari prescrivibili nell'Unione europea è cresciuto considerevolmente, tanto che oggi si contano 21 prodotti commerciali con meccanismi d'azione analoga a quella di sette diversi farmaci biologici.

Finora, però, alcuni dettagli pratici delle procedure di approvazione non erano chiari: «Sono stati pubblicati molti articoli per descrivere le regole e le linee-guida del percorso di approvazione dei biosimilari in Europa» scrivono Jilma e colleghi. «Tuttavia non era chiaro come queste regole fossero tradotte in pratica. Il nostro lavoro colma questa lacuna presentando i risultati di un confronto sistematico di tutti i programmi di sviluppo clinico dei biosimilari che sono stati approvati dall'Ema, e offrendo quindi elementi di conoscenza approfondita sulla messa in pratica di queste regole». L'elemento principale rilevato dai ricercatori è la notevole variabilità tra i diversi programmi: «Anche se alcune differenze possono essere spiegate dalle caratteristiche dei diversi prodotti di riferimento, anche per i biosimilari che fanno riferimento allo stesso prodotto le strategie di sviluppo non possono essere considerate paragonabili» spiegano i ricercatori, citando a esempio il fatto che alcune aziende hanno studiato l'attività del biosimilare nell'organismo mentre altre si sono concentrate sui risultati dei trial clinici di fase III su pazienti affetti dalla malattia bersaglio.

La loro valutazione è chiara: «Abbiamo concluso che i dettagli dei programmi di sviluppo possono essere negoziati con l'Ema, e che le aziende che producono biosimilari hanno una certa flessibilità nel decidere in che modo dimostrare la biosimilarità del proprio prodotto». La disponibilità delle informazioni dettagliate su ciascun prodotto permette poi a medici e pazienti di esaminare nel dettaglio ciò che si sa di efficacia e sicurezza di ciascuno, sottolineano i clinici austriaci. «Il ruolo del regolatore sta cambiando rapidamente, con l'introduzione di nuovi approcci al rischio proporzionali e flessibili» commentano Richard e Hudson nell'editoriale. «La collaborazione internazionale è un elemento chiave in questo lavoro, ed è destinata ad aumentare».