Sono arrivati a mille gli attuali medicinali orfani designati dal Comitato europeo per i prodotti medicinali orfani (Comp), segnale indiscusso di una grande attenzione verso lo sviluppo di farmaci dedicati alle malattie rare in Europa. Lo fa sapere Eurordis, l'Organizzazione europea per le malattie rare, in occasione della sesta Conferenza europea sulle malattie rare e i prodotti orfani (Ecrd 2012) in corso a Bruxelles. L'evento, oltre a essere una panoramica su livelli di sviluppo, monitoraggio e iniziative per tutte le malattie rare, ha anche l'obiettivo di riunire tutti gli attori del sistema: rappresentanti dei pazienti, accademici, professionisti della salute, aziende farmaceutiche. Tra gli argomenti trattati, i nuovi trattamenti, l'assistenza sanitaria, sociale, l'informazione e la salute pubblica nazionale ed europea, e un bilancio: il 39% delle designazioni orfane sono indicate per i tumori rari, l'11% per le malattie neuromuscolari e il 9% per le malattie metaboliche e circa metà del totale delle designazioni sono state ottenute per condizioni estremamente rare. Guardando oltreoceano Eurordis auspica a una maggiore collaborazione tra Ema e Fda, dal momento che dal 2007 i due enti condividono la domanda per procedura di designazione, ma nel 2011 in Europa ce sono state 97 contro le 200 degli Stati Uniti.