25 - Ottobre

Uno studio clinico di fase IV conferma l'efficacia dell'algasidasi-beta (Fabrazyme*, di Genzyme Corporation) nel trattamento della malattia di Fabry: una patologia rara ereditaria, progressiva e potenzialmente mortale, che spesso colpisce persone gia' affette da altre malattie (ne soffrono il 6% dei cardiopatici e lo 0,25% dei nefropatici dializzati). I risultati della ricerca, avviata nell'agosto 2001 su 82 pazienti maschi e femmine, sono stati presentati agli esperti riuniti a Varsavia, in occasione della V Tavola rotonda europea sulla malattia di Fabry.

Le conclusioni del trial, multicentrico, in doppio cieco e controllato verso placebo - ricorda una nota - sono stati illustrati da Stephen Waldek dell'Hope Hospital di Manchester, nel Regno Unito. Lo specialista ha riferito che la algasidasi-beta rallenta la progressione della malattia e riduce il rischio di eventi renali, cardiaci e a livello del sistema nervoso centrale. E' stata poi dimostrata un'efficacia superiore nei pazienti trattati in fase iniziale. Un dato che, ha commentato Waldek, ''sottolinea l'importanza di una diagnosi precoce e dell'immediato inizio di una terapia enzimatica sostitutiva''.