C'è voluto più o meno un anno, ma del resto la materia non è da affrontare a cuor leggero: il Committee for Medicinal Products for Human Use dell'EMEA ha deliberato le nuove linee guida per il passaggio dalla sperimentazione preclinica a quella sull'uomo. Si dice che c'è voluto un anno perché a determinare l'iniziativa è stato il caso della sperimentazione del farmaco biologico TGN1412 della tedesca TeGenero, e per la precisione il primo studio di somministrazione nell'uomo conclusosi con la comparsa di gravi reazioni avverse sistemiche in tutti io volontari oggetto della somministrazione. In realtà, visto che lo studi si svolgeva in Gran Bretagna i primi a intervenire sono stati la Royal Statistical Society (RSS), che ha emanato una lista di 21 requisiti per questo genere di studi, e l'ente regolatorio MHRA, che aveva avviato subito un'inchiesta.

Le linee guida comunitarie identificano innanzitutto quali siano i medicinali cui applicare le nuove procedure: quelli che per il meccanismo d'azione o il bersaglio farmacologico presentano i maggiori margini di incertezza e quelli per i quali il modello animale è inadeguato a predire gli effetti tossicologici nell'uomo. Il testo si occupa estesamente anche della fase di transizione dal modello animale a alla sperimentazione nell'uomo ponendo - come era ovvio - una particolare attenzione al monitoraggio delle reazioni avverse e degli eventi avversi. Un piano specifico di questo monitoraggio deve far parte tassativamente del disegno dello studio, prevedendo anche uno staff preparato a riconoscere e trattare adeguatamente queste situazioni. Insomma, un vero piano di risk-management.

Il comitato è intervenuto anche sul calcolo dei dosaggi da impiegare nelle prime somministrazioni nell'uomo e sulle modalità di escalation della dose e, infine, non ha trascurato gli aspetti del controllo di qualità e le altre tematiche non direttamente relate alla clinica. Diverrà più complicato, dunque, lo svolgimento dei trail? E' molto probabile, così come inevitabilmente aumenterà il loro costo. Però l'alternativa sembra peggiore: la TeGenero, nel frattempo, è andata al fallimento e la Parexel, una delle CRO più reputate, rischia di dover fronteggiare le azioni legali delle vittime.  E questo anche se l'indagine dell'HMRA aveva escluso da censure entrambe le società. Il punto è che ormai è la stessa spinta all'individualizzazione del farmaco, nel caso della TeGenero si trattava di un anticorpo monoclinale, a rendere difficile e rischioso il passaggio dalla fase preclinica a quella clinica.