Si annunciava un futuro da blockbuster per NXY-059, il composto dell’anglosvedese AstraZeneca ritenuto, fino a non molto tempo fa, il farmaco più promettente fra le molecole neuroprotettive in fase di sviluppo contro l’ictus. Ma le cose sono andate diversamente e le previsioni di vendite annuali preventivate di 308 milioni di dollari nel 2008, per salire a 960 milioni nel 2012, sono andate sfumando. Il nuovo anti-ictus sperimentale, infatti, non ha raggiunto gli obiettivi fissati in un trial pilota di fase III. L’annuncio è stato dato dalla stessa azienda, spiegando che questo segna l’interruzione dello sviluppo della molecola. Un articolo del New York Times racconta l’accaduto e le ricadute, soprattutto economiche, sulla big pharma anglosvedese.


Che cosa non ha funzionato
L’illusione c’era stata in virtù di uno studio pubblicato nell’anno in corso sul New England Journal of Medicine che aveva valutato un effetto neuroprotettivo del farmaco sperimentale in particolare per l’outcome primario, ossia la disabilità ridotta a 90 giorni. Si può ben capire, perciò, come l’annuncio abbia frantumato le speranze non solo dei produttori ma anche degli specialisti in campo cerebrovascolare, che riponevano molte aspettative sul farmaco dopo che altri analoghi neuroprotettori avevano fallito. L’annuncio, fatto dalla stessa azienda, ha avuto un’immediata ricaduta sulla quotazione in borsa e tutto proprio mentre il gruppo farmaceutico veniva da un trimestre ottimo con un + 11% nelle vendite e un utile per azione in crescita del 34%. Per la precisione le azioni di AstraZeneca sono cadute di 4,99 dollari, ovvero il  7,5%. Per non parlare poi di Renovis, la piccola compagnia di biotecnologie Calforniana che ha sviluppato il farmaco in condivisione, che ha perso qualcosa come il 75% del valore delle sue azioni, precipitate a un valore di 3,43 dollari. Renovis, in più, non ha altri farmaci in corso di trial. L’idea di sviluppare farmaci con effetti neuroprotettivi non è una novità assoluta, ma per ora nessuno è riuscito a superare la fase dei modelli animali. Modelli animali che evidentemente non sono sempre predittivi di quello che accade nel cervello umano. Una recente pubblicazione sugli Annals of Neurology ha contato 1026 farmaci neuroprotettori sperimentati, 114 sugli uomini e 912 sugli animali. Ma le maggiori aspettative erano riposte in NXY-059, viste le premesse incoraggianti della prima fase del trial. AstraZeneca era convinta di aver ritrovato un potenziale blockbuster, con possibilità di disco verde dalle autorità regolatorie, che manca dai tempi di rosuvastatina. Così non è stato, è la seconda fase del trial condotta su circa 3000 pazienti ha dato esiti negativi. Un risultato commentato dall’amministratore delegato di Renovis come uno shock. Al momento esiste un solo farmaco approvato per l’ictus ed è il R- tPA di Genentech, ma presenta un meccanismo d’azione diverso, cioè la ricanalizzazione del vaso occluso, i farmaci neuroprotettivi, invece, preverrebbero il danno su un’area del cervello più estesa. Ma non tutto va così male per AstraZeneca, conclude il New York Times, visto che le vendite di Crestor, la pillola anticolesterolo, sono aumentate del 62% fino a 536 milioni di dollari e anche per Nexium, l’inibitore di pompa, si parla di una crescita del 13%.