L'avvento di una nuova molecola biotecnologica sta per rivoluzionare i paradigmi nel trattamento dell'osteoporosi, patologia oggi prevalentemente fronteggiata grazie ai bifosfonati, classe di molecole i cui capostipiti sono in genericazione. 
Il farmaco biologico, come in altri ambiti terapeutici, presenta delle specifiche necessità di informazione scientifica: ne parliamo con Vincenzo Abruscato Business Unit Head Bone di Amgen Dompé.

Denosumab è il primo biologico per la terapia dell'osteoporosi; quali sono i vantaggi della nuova molecola?
Recentemente approvato da EMA e da FDA, Denosumab è un anticorpo monoclonale interamente umano che, con un meccanismo d'azione innovativo, selettivamente neutralizza il ligando di RANK, uno dei mediatori principali del riassorbimento osseo, che determinerebbe una pronta soppressione del turnover. Questa molecola innovativa ha una peculiare modalità di somministrazione semestrale sottocute, che migliora gli attuali livelli di compliance e aderenza al trattamento. Come conseguenza l'efficacia terapeutica aumenta e si riflette sulla qualità di vita delle donne con osteoporosi postmenopausale.
Nel corso di un ampio programma di sviluppo clinico, che ha incluso più di 10.000 pazienti, Denosumab ha dimostrato una rapida, robusta e costante efficacia antifratturativa a livello di tutti i siti scheletrici. L'efficacia antifratturativa è del 40% a livello femorale, del 68% a livello vertebrale e del 20% negli altri distretti scheletrici. Sono inoltre stati condotti studi di confronto, verso terapie già disponibili, nell'ottica di permettere al medico di scegliere il trattamento ottimale per le pazienti sulla base dell'evidence based medicine. Denosumab in tutti gli studi è stato generalmente ben tollerato, mostrando un profilo di tollerabilità e sicurezza paragonabile al placebo.

Le principali molecole per il trattamento dell'osteoporosi (alendronato e risedronato) sono genericate o in scadenza brevettuale; quali dinamiche si possono prefigurare sul prescrittore?
L'aumentata disponibilità di molecole permetterà di operare scelte meno condizionate dal fattore economico. In questo campo, Denosumab si pone come un'ulteriore alternativa e sono convinto che il rivoluzionario meccanismo d'azione, la compliance e la nuova tecnologia legata a questo farmaco permetteranno di rivalutare anche la relazione tra MMG e Specialista.

L'impossibilità di adottare un approccio terapeutico preventivo per l'osteoporosi, induce alti costi di ospedalizzazione per il SSN; quale ritenete possa essere un equilibrio ottimale tra spesa sanitaria e risultato terapeutico?
Un fattore chiave, per generare effettivi benefici per il SSN, è prevedere meccanismi che garantiscano la massima aderenza della popolazione interessata ai trattamenti previsti, così da consentire un significativo miglioramento del livello di salute degli individui e al contempo una logica di "cost effectivness" per il SSN. Denosumab è alla base di questo approccio fondato sia sulla massima aderenza al trattamento che sull'efficacia.

La terapia farmacologica dell'osteoporosi è fortemente vincolata dalla nota 79; quale atteggiamento auspicate da parte degli Enti Regolatori su Denosumab?
L'osteoporosi in Italia colpisce circa 5 milioni di individui ed ha costi sanitari e sociali estremamente elevati. Il processo d'invecchiamento della popolazione, gli stili di vita non corretti e la mancanza di informazione su prevenzione e rischi correlati a questa patologia potrebbero farne aumentare significativamente l'incidenza e la diffusione. La nota 79 ha limitato la prescrivibilità nel tentativo di regolare le dispensazioni, promuovendo il concetto di selezione delle pazienti. L'attenzione esclusiva al bilancio della spesa farmaceutica rischia di mandare in secondo piano la corretta percezione del rischio di fratture - e dei costi correlati - e l'importanza di ridurne l'incidenza con una terapia farmacologica innovativa.

Ritenete che ancora oggi l'osteoporosi sia una patologia cui medicina generale e paziente dedicano attenzione inadeguata?
I dati relativi all'aderenza alle terapie oggi disponibili evidenziano la difficoltà delle donne con osteoporosi a seguirne correttamente la posologia e ciò viene complicato anche dal fatto che l'osteoporosi è una patologia spesso silente con, a volte, assenza di sintomi invalidanti.
In un recente convegno tenutosi al Senato è emerso come questa malattia, di rilevanza sociale così alta, debba essere affrontata con il giusto armamentario terapeutico e la corretta informazione dalla Medicina Generale, dallo Specialista dell'osso e dal Paziente per arrestarne il dilagare e le sue complicanze.

Quali ritenete siano oggi i soggetti più importanti per migliorare il trattamento della patologia?
Al riguardo è interessante come recenti studi di letteratura abbiano confermato che, in generale, i medici che diagnosticano e trattano le pazienti con osteoporosi (ortopedici, fisiatri, ecc.) e i MMG, che seguono le pazienti anche dopo le fratture, spesso sottovalutano l'importanza delle specifiche terapie farmacologiche per la cura dell'osteoporosi.
Non dimentichiamo l'importanza che le istituzioni sanitarie possono avere nel varare programmi di prevenzione e informazione della popolazione a rischio.

Quali leve utilizzerete per interagire efficacemente con loro?
Grazie anche alla collaborazione con Glaxo avremo la possibilità di avviare programmi innovativi e di sicuro interesse soprattutto per i medici di medicina generale: formazione sull'appropriatezza prescrittiva e progetti specifici, in collaborazione con le associazioni che si occupano da tempo di queste patologie, aiuteranno a garantire sia agli specialisti sia ai MMG la corretta informazione e sensibilizzazione.